Новый метод контроля качества активности препаратов для лечения болезни Нимана-Пика

Новый метод контроля качества активности препаратов для лечения болезни Нимана-Пика

Исследователи разработали метод контроля качества для оценки фармакологической активности и потенциальной эффективности различных препаратов терапевтического агента метил-β-циклодекстрина (MβCD). Отдельные партии MβCD, полученные различными коммерческими лабораториями, могут быть более или менее эффективными в снижении уровня холестерина, который накапливается в фибробластах пациентов с лизосомальными расстройствами типа болезни Ниманна-Пика (Niemann-Pick) типа C1. Этот новый набор методов выбора оптимального препарата циклодекстрина описан в технологиях ASSAY и Drug Development Technologies .

Болезнь Ниманна — Пика –аутосомно-рецессивное наследственное заболевание, которое характеризуется нарушением липидного обмена и накоплением липидов в таких органах, как печень, селезенка, костный мозг, легкие, а также головной мозг. Заболевание относится к лизосомальным болезням накопления. Различают три типа заболевания: типы A, B, С.

Вэй Чжэн (Wei Zheng) и его коллеги  разработали аналитический метод, который они использовали для характеристики трех препаратов MβCD. Исследователи обнаружили различия в средней молекулярной массе и метилировании боковой цепи в образцах MβCD у разных поставщиков и партий. Они обсуждали потенциальное влияние этих различий на способность MβCD к  снижению накопления лизосомального холестерина в статье «Аналитическая характеристика метил-β-циклодекстрина в фармакологической активности для снижения накопления холестерина в клетках типа C1 при болезни Нимана-Пика».

«Это научное открытие подчеркивает важность согласованности в серийном производстве MβCD. Без этой технологии было бы мало обещаний разработать клиническое лечение для этих пациентов, многие из которых являются маленькими детьми», - говорит редактор технологий EAAY и разработчиков лекарственных средств - Брюс Мелансон (Bruce Melancon).

Вы можете оценить статью: 0


Источник
Автор:
Категория: Исследование
Рейтинг: 4361


Для доступа к комментариям, пожалуйста, авторизуйтесь или зарегистрируйтесь